羊城晚报记者 张华
近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy, 以下简称为“SMA”)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的药物临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日,该药物所提交的临床试验申请获得受理。
一针即可长期缓解或治愈
SMA是一种遗传性神经肌肉疾病,由于脊髓前角细胞变性导致肌肉无力和萎缩。2018年5月,SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
据统计,新生儿SMA发病率约为1/10000。在普通人群中,约每40人至50人就有一个是SMA致病基因携带者。据此发病率估算,我国新生儿SMA患者每年可能新增1200人,存量患者约3万人。罹患这类疾病,患者会逐渐感到肢体无力,且情况越来越差,难以逆转。如果不接受治疗,SMA患者的肌肉力量将逐步退化,最终因为呼吸或吞咽等问题导致感染、死亡。
目前,纳入我国医保的SMA治疗药物有Spinraza(诺西那生钠注射液)。广州患者如要使用诺西那生钠注射液,原价近70万元一支的药物通过医保报销,第一年约自付6万元左右;如果再加上穗岁康等商保,年自费估计2万元左右。
实际上,治疗SMA还有一针治愈的疗法。2019年5月24日,美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药,就能在细胞中长期表达SMN蛋白,实现长期缓解甚至治愈。
广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任医师、广东省医学会罕见病学分会主委、广东省罕见病诊疗协作网牵头医院项目负责人刘丽向记者介绍,从我国患儿在国外使用药物后的效果看,一次性给药治疗对患儿症状改善有很大帮助,但实在极其昂贵。
全球共三款药物获批
由于是一针治愈,Zolgensma的价格远比诺西那生钠注射液高,目前定价为212.5万美元(约合人民币1350万元),被称为制药史上单价最贵的药物。Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批上市。
通过药物临床试验,明确药物对中国地区患者的安全性和有效性,是药物正式提交批准上市前需要做的前期工作。如今,这个1350万元一针的药物计划进入中国,实施临床药物试验。刘丽在接受记者采访时表示,这个药物有在中国进行临床药物试验的计划。
据记者了解,目前全球已有3款SMA疗法获批,分别是诺华的Zolgensma、渤健的Spinraza(诺西那生钠注射液)以及罗氏的Risdiplam(利司扑兰)。利司扑兰于2021年6月获中国国家药监管理局批准上市,用于治疗2月龄及以上的脊髓性肌萎缩症患者;利司扑兰是首个在中国内地获批治疗脊髓性肌萎缩症的口服治疗药物;而诺西那生钠注射液已经纳入医保。据美儿SMA关爱中心的数据,仅今年1月1日,就已有11省的20多名SMA患者用上了诺西那生钠注射液。
刘丽表示,Zolgensma如果进入中国,对SMA患者来说,多了一种选择。不过,目前这个药物也有局限性,那就是暂时只针对2岁以下的患者。专家也认为,如果Zolgensma在中国上市,价钱需要特别合理,才可能会有患者选择。
凡注有"环球传媒网"或电头为"环球传媒网"的稿件,均为环球传媒网独家版权所有,未经许可不得转载或镜像;授权转载必须注明来源为"环球传媒网",并保留"环球传媒网"的电头。
- 汽车绿本是什么 车贷还清后怎么拿回绿本?2022-06-14
- 深圳美莱医疗美容医院被认可 是可信赖美容2022-06-14
- 深圳美莱医疗美容徐占峰隆胸有多专业?2022-06-14
- win11相机被禁用怎么回事 win11相机被禁用2022-06-14
- 任务管理器快捷键 任务管理器快捷键怎么按2022-06-14
- 查看本机账户情况 查看本机账户情况的代码2022-06-14
- win7旗舰版系统能装win10吗 win7旗舰版有2022-06-14
- wps最后一页空白页 wps最后一页空白页怎么2022-06-14
- 梦见熟人怀孕大着肚子腿上穿破袜子 梦见袜2022-06-14
- 梦见自己穿袜子 梦见别人送给自己袜子是什2022-06-14
- 谈婚论嫁的人梦见找袜子 梦见袜子破了脚趾2022-06-14
- 女人梦见在偷袜子 梦见袜子丢失是什么意思2022-06-14
- 梦见袜子破了个洞是什么意思 梦见好多袜子2022-06-14
- 梦到红色裙子 梦见裙子脏了是什么意思2022-06-14
- 梦到自己在洗澡 梦见清水洗澡又作爱是什么2022-06-14
- 打算出门的人梦见穿破鞋子 孕妇梦见破鞋子2022-06-14
- 已婚男女梦见床单 梦见床单上有脏东西是2022-06-14
- 梦见自己戴上眼镜 梦见眼镜两条腿都断了是2022-06-14
- 长春航天妇科医院口碑专家揭秘检查输卵管堵2022-06-14
- 消息!摆在店里的招财猫有举左右手两种形态2022-06-14
- 热议:支付宝蚂蚁庄园小鸡问答:万里长江最2022-06-14
- 今日热讯: 古代的圣旨都是黄色的吗 2022-06-14
- 每日看点!猪肉什么时候能降价?今天猪肉价格2022-06-14
- 百事通!车险买什么好?车险一般买哪几种险2022-06-14
- 每日热门:你在终点等我 王菲(你在终点等2022-06-14
- WOKE PARK城市青年节——热爱中蓄力,妙趣2022-06-14
- 消息!南风宾馆(发布96个高温预警生效)2022-06-14
- 最新消息:欧美经典电影推荐 25部国外经典2022-06-14
- 即时看!青春痘怎么样才能治疗好?如何护理2022-06-14
- 精选!发豆芽的过程(如何生豆芽的步骤与方2022-06-14