作为一种新兴治疗方式，细胞和基因治疗面对众多疾病展现出巨大潜力。近日，毕马威发布报告《“一次治愈式”基因疗法》，对基因疗法的技术难题、生物制药公司面临的市场挑战、投资模式等进行了分析。

报告认为，基因疗法当前面临三大难题。首先，药物传输送是主要技术障碍。在最小化毒性和免疫原性问题的前提下,生产商仍难以确定将疗效输送到靶组织的最佳剂量。其次，生产和供应链是主要阻力。基因疗法生产极复杂，仍需要人工操作，因此成本十分高昂。从只有少数患者的小型临床试验扩展到更大的商业群体也是一项非常困难的工作。旺盛的需求导致原材料的短缺，影响到供应链稳定。第三，基因疗法的效果仍然充满不确定性。基因疗法吸引人之处在于一次给药或单次治疗就可能根治。现实是，科学家们还在努力应对基因疗法持久性的相关挑战，这也引发了基因疗法是否真的能够“治愈”疾病的疑问。

报告还认为，参与基因疗法的生物制药公司也面临诸多挑战。

首先，相关公司将面临“从何处着手”的问题。公司必须了解有关目标疾病的潜在病因、生物学复杂性和自然病程，以便设计出合适的基础研究和临床方案。公司还必须判断市场规模是否足以使其获得投资收益。如何找到患者，识别和招募患者参与临床试验或治疗的难度也不容忽视。

其次，作为小众市场，“先发优势”在“一步治愈式”基因疗法行业表现得尤为突出，能否率先进入市场将初步决定商业上的成败。患者通过“一步治愈式”基因疗法得到根治，市场便会萎缩，后来者的努力便随之付诸东流。因此，一旦竞争者已经领先一步，相关公司应该评估是否应该及时止损。

此外，公司要考虑是否可以加强研发和管理能力应对未来风险，以使其营收具有长期的可持续性。考虑到该领域的复杂性和技术门槛，尽早接触并保持与患者、医疗保健提供方和支付方等关键利益相关者的密切联系和沟通是一个重要问题。因为这将影响到基因疗法的监管审批、推广、支付等方面。

毕马威中国生命科学行业主管合伙人于子龙表示，开发和推出“一步治愈式”基因疗法与推出传统的小分子药物甚至是大多数生物制药公司习惯的生物制剂有着根本不同。因此，建立适当的团队至关重要，成员应该包括研究者、与FDA协调的监管专家、制造团队、供应链和分销团队、面向患者的医学联络官、面向大众的科学传播专家、定价和市场准入专家、面向支付方的卫生经济学和结果研究专家、基因顾问等。（经济日报记者 袁勇）

关键词： 一步治愈式 生物制药 基因疗法