基因治疗作为基因治疗产业化提供重要的技术支撑，具有良好的发展前景。近年来国家和各级政府持续出台鼓励政策，支持基因治疗行业的发展，本文由北京研精毕智信息咨询有限公司对基因治疗行业的发展现状进行了分析。

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1、行业政策

2021年12月国家药监局发布《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》，支持产业高质量发展的监管环境更加优化，审批审批制度改革持续深化，批准一批临床急需的创新药，加快有临床价值的创新药上市，在中国申请的创新药、创新医疗器械尽快在境内上市，修订药品医疗器械化妆品标准2650项（个），新增指导原则480个。2022年4月，科技部、教育部、工信部等9部门印发《“十四五”东西部科技合作实施方案》，提出到2025年，西部地区科技创新能力显著提升，东部地区科技创新外溢效应更加明显，创新链产业链跨区域双向融合更加紧密，科技创新对经济社会高质量发展的引领作用显著增强，有力支撑构建以国内大循环为主体、国内国际双循环相互促进的新发展格局。

2、市场规模

据XYZ-Research的数据显示，2020年中国基因治疗市场规模约为0.24亿元，同比下滑1.69%。随着细胞基因产品陆续获批上市以及国内相关政策的支持，预计未来基因治疗市场规模将不断扩大，到2025年我国基因治疗市场规模将达到180亿元左右。

3、细分领域

2020年我国CDE注册的基因治疗临床试验中，针对肿瘤的基因治疗临床试验占比最大，约占比75%，其次是针对感染性疾病、循环系统疾病、消化系统疾病的临床试验，占比分别为12.5%、10.9%、1.6%。

从我国在研基因治疗临床试验中，约有50%以上的临床试验处于临床Ⅰ期，36%处于临床Ⅱ期，13%处于临床Ⅲ期。

4、临床试验适应症领域

我国基因治疗临床试验适应症领域分布最广的是肿瘤，占比高达68%，其次是单基因疾病，占比12%。传染病、心血管疾病、神经疾病、眼部疾病占比分别约为6%、6%、2%、1%。

5、类型占比情况

基因治疗可根据实现手段的不同分为离体治疗和体内治疗两大类。数据显示，体内基因治疗和体外基因治疗占比相差不大，分别占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由很多因素决定，比如疾病产生部位、体内细胞的获取难度等等，总体来说，体内方法和体外方法没有显著的优劣差异。

报告中的数据来源于北京研精毕智的相关分析报告，分析师对目前中国基因治疗行业的产业链、发展现状等方面进行深入分析，进而预测行业未来的发展趋势，提出合理的行业投资建议，有相关需求请联系我们。

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