7月8日，科技部官网公布《人类基因组编辑研究伦理指引》（以下简称《指引》），意在规范人类基因组编辑研究行为，促进人类基因组编辑研究健康发展。《指引》明确了开展人类基因组编辑研究的目的、基本原则、一般要求和特殊要求。这份由国家科技伦理委员会医学伦理分委员会研究制定的文件，旗帜鲜明地划出红线——目前进行任何生殖系基因组编辑的临床研究都是不负责任和不被允许的。

当前，制定《指引》的意义何在，想要解决什么问题，又有哪些亮点？就此，科技日报记者专访了世界卫生组织人类基因组编辑治理和监督全球标准专家咨询委员会成员、国家科技伦理委员会委员翟晓梅教授。

“基因组编辑技术对人类遗传物质改变的可能性，为预防治疗诸多遗传疾病带来希望，同时也提出一系列伦理、法律及社会问题。”翟晓梅说，《指引》进一步厘清了基因编辑技术使用的“可为”与“不可为”，并将“增进人类福祉”作为人类基因组编辑的首要原则，从价值判断维度引导和促进人类基因组编辑研究沿着向善的轨道发展。

应充分评估基因编辑技术潜在风险

2021年7月，世界卫生组织发布了关于人类基因组编辑促进公共卫生的新建议，目的是帮助全球在将人类基因组编辑作为公共卫生工具使用时，应考虑技术的安全性、有效性并符合伦理。正如世界卫生组织首席科学家苏米娅·斯瓦米纳坦博士所说：“随着人类基因组研究在全球范围内逐步深入，我们必须最大限度地降低风险，并利用科学来改善世界各地所有人的健康。”

“《指引》指出了基因组编辑在科学上的重大价值，也强调学术共同体应充分认识和考虑到该技术对个人、社会和人类的潜在风险。”翟晓梅说，为此，《指引》提出了人类基因组编辑研究应秉持的基本伦理原则和特殊伦理要求，并对基因组编辑可能产生的风险做了尽可能清楚的分析。

在翟晓梅看来，《指引》有三大亮点：明确了人类基因组编辑的一般要求和特殊要求；开展临床研究时，审慎原则中特别提出在充分评估拟解决疾病的严重程度与临床研究可能的潜在风险时，应在“行动优先”与“防范优先”两类立场之间寻求恰当的平衡；在人类基因组编辑的基础研究、临床前研究、临床试验和临床应用转化中，涉及的伦理问题不尽相同，《指引》针对不同特点进行了相应的伦理要求分析，力求实践中具有更强的可操作性。

对人类生殖系基因组编辑临床应用说“不”

针对人类基因组编辑研究，《指引》提出了一般要求和特殊要求。特殊要求中，对人类基因组编辑的基础研究和临床前研究都有明确规定。

“基础和临床前研究对理解人类胚胎的发育，以及对人胚早期发育相关疾病的研究是必要的，应该继续进行。”翟晓梅告诉记者，即使是基础研究或临床前研究，也需要关注伦理问题。比如，当研究使用具有发育成人类个体潜能的人体生物材料时，对其来源和研究之后的处置应遵守伦理规范。如果对人类早期胚胎或生殖细胞进行基因编辑，修饰后的细胞不能用来妊娠。

在临床研究中，《指引》对体细胞和生殖系基因组编辑提出不同要求。“体细胞基因组编辑是在体外或体内对某一个体除生殖细胞或生殖祖细胞之外的特定组织细胞进行编辑，以实现对部分组织细胞遗传性状的改变。若编辑成功，生殖细胞并未受到改变，被改变基因的性状也不会随着个体生育传给后代。当然，临床研究时，也要特别注意是否有引起生殖细胞发生意外改变的证据。”翟晓梅解释说，体细胞基因组编辑临床研究和应用的目的主要是治疗或预防患者的疾病，对受试患者和患者安全性的考虑是伦理学的重要考量。

需要注意的是，在生殖系基因组编辑时，遗传性状的改变将随自然生育传递给未来世代，所选择的改变并非限于修正疾病的遗传决定因素以及促进健康等有益的改变，也可能被用于基于非健康目标的人类性状或能力的增强，可能会有损人的尊严，加剧社会的不平等。专家提醒，改变的基因一旦被引入人类，将难以消除，并且不会仅仅保持在某一个社群或国家，因此需要更深入的伦理考虑。

“对生殖系基因组编辑可能带来的有害影响和风险尚难以预测。”翟晓梅说，因此，目前进行任何生殖系基因组编辑的临床研究是不负责任和不被允许的。

翟晓梅认为，未来，随着技术的发展和进步，生殖系基因组编辑的临床研究在经过严格审慎的评估后，若符合伦理和法律规范的管理框架，可在严格监管下开展。

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